変形性関節症（osteoarthritis、OA）は、患者のQOL（Quality of Life）に深刻な影響を与える関節の退行性疾患であり、患者の家族にも重い負担をもたらします。OAは、関節の痛み、変形および機能障害を引き起こすだけでなく、心血管イベント、下肢深部静脈血栓塞栓症、股関節骨折、さらには全死因死亡率のリスクを顕著に増加させる可能性があります。

健康な骨関節が次第に変形性関節症へと進行する

報告によると、現在、世界で3億人以上のOA患者が存在しており、中国においては40歳以上の人々の原発性OAの総罹患率が46.3％に達しています。さらに、中国では高齢化の進行に伴い、OAの罹患率が徐々に上昇する傾向にあります。また、変形性膝関節症（knee osteoarthritis、KOA）は臨床上最も一般的であり、主に膝関節の痛みや可動域の制限として現れます。これは、中国における中高年層の障害の重要な原因となっています。

現在、多くの治療法が利用可能ではありますが、どの治療法にも限界が存在します。多くの治療法には安全性や耐性の問題があり、その結果、治療用量や臨床的なベネフィットが制限されています。このため、臨床では軟骨の発育を促進し、副作用が少なく、患者の長期的な予後改善が期待できる治療薬が早急に求められています。

間葉系幹細胞（Mesenchymal Stem Cells、MSC）は、自己複製および多分化能を持つ幹細胞の一群であり、強力な傍分泌機能に依存して、損傷組織の修復および再生を促進するだけでなく、その卓越した免疫調整作用を通じて炎症を抑え、組織の健康な恒常性を維持します。

MSCによるKOA治療の作用メカニズム

さらに、MSCはMHCクラスII分子や共刺激分子を欠いているため、免疫寛容の特性を有しており、他家移植でも深刻な免疫拒絶反応を引き起こすことはありません。これらの特性により、再生医療や細胞治療への応用において、特に組織損傷性疾患や自己免疫疾患の治療分野で幅広い可能性があります。

人工多能性幹細胞（iPSC）は、無限増幅能力、三胚葉への分化能、遺伝子工学的改変の容易さという潜在能力を備えています。この無限増幅能力と三胚葉への分化能の特性に基づき、単一の種細胞「iPSC」を用いて、大規模なMSCの大量製造が可能になります。これにより、成体由来MSCがこれまで直面していた異質性、標準化や大規模製造の難しさ、高コストといった課題を一括して解決します。さらに、遺伝子工学的改変能力に基づき、iPSCの段階で遺伝子修飾を行うことで、機能が強化されたMSC製品の製造が可能となります。