パーキンソン病（Parkinson's Disease、PD）は、最も一般的な神経変性疾患および運動障害疾患であり、運動の遅れ、筋硬直、安静時振戦などの典型的な運動症状が顕著に現れます。この疾患は65歳以上の高齢者に多く見られますが、注目すべき点として、発症年齢が徐々に若年化している傾向があることが挙げられます。

2023年8月に世界保健機関（WHO）が発表したデータによると、過去25年間におけるパーキンソン病の罹患率は2倍に増加しており、2019年には全世界で推定850万人以上がパーキンソン病を患っているとされています。また、2019年にはパーキンソン病によって580万の障害調整生存年（DALY）が失われ、2000年比81％の増加となり、死亡者数は32.9万人で、2000年比100％以上の増加となったことは示されています。中国は世界で最も人口の多い国であり、2030年までに中国のPD患者数は500万人に達すると予測されています。これは世界全体のパーキンソン病患者数の約半数を占めることになります。

現在、PDの一般的な治療では、レボドパを代表とする薬剤に「オン・オフ現象」が見られ、さらに薬物による合併症が深刻な問題となっています。患者が薬効の減退などの副作用を示すようになると、臨床では通常、定位放射によるターゲット破壊術（細胞ナイフ）や脳深部刺激療法（DBS、いわゆる「脳ペースメーカー」）による治療が行われます。しかし、これらの方法では病気の進行を逆転させることはできません。これまでのところ、潜在的な疾患の進行を変化させたり逆転させたりする治癒的な療法は存在しておらず、一部の薬物治療はPDの非運動症状を悪化させる可能性があります。

近年では、細胞移植によって失われたドーパミン作動性ニューロンを代替し、神経伝達を回復させるとともに、残存するドーパミン作動性ニューロンを保護することが研究の焦点となっており、PDを根本的に治療または治癒する可能性が期待されています。

人工多能性幹細胞（iPSC）の自己複製および分化の特性を利用し、ドーパミン作動性ニューロンの代替製品に分化誘導させることで、高純度・大規模・標準化製造および厳格な品質管理を実現することが、現在の主要な研究方向性となっています。